O remédio Elevidys, da farmacêutica Roche, foi aprovado pela Anvisa e está entre os mais caros do mundo: custa quase R$ 17 milhões. A medicação teve o registro aprovado para crianças de 4 a 7 anos com distrofia muscular de Duchenne.

A liberação é em caráter excepcional por causa da gravidade da doença e da falta de outros tratamentos para a condição.

É a primeira terapia gênica aprovada para as crianças que têm o diagnóstico da doença genética, que afeta a locomoção e causa problemas cardíacos e respiratórios.

Doença rara e progressiva

A distrofia muscular de Duchenne é uma condição genética rara e grave que se agrava com o tempo, levando ao enfraquecimento e à deterioração dos músculos do corpo do paciente.

É uma doença que ocorre devido a um gene defeituoso que resulta na ausência da distrofina, uma proteína que ajuda a manter as células musculares do corpo intactas.

Os sintomas de fraqueza muscular associados à DMD geralmente começam na infância, frequentemente entre 3 e 6 anos de idade. Entretanto, após o pico de aproximadamente 6 anos de idade.

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A nova medicação

O Elevidys® é um medicamento de terapia avançada, classificado como terapia gênica. Ele funciona utilizando um vetor viral para transportar um gene humano que codifica a microdistrofina, com o objetivo de substituir a proteína distrofina disfuncional ou ausente no organismo do paciente.

A expectativa é que o medicamento restaure, de forma parcial, a função muscular em pacientes pediátricos.

É administrado em uma única dose intravenosa, com a quantidade ajustada de acordo com o peso da criança, de acordo com informações da Anvisa.

Caráter experimental

A Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária), concedeu o registro em caráter excepcional.

Para a concessão, foram considerados a gravidade e a raridade da doença, além da ausência de alternativas terapêuticas para os pacientes. A maioria das abordagens terapêuticas atuais trata os sintomas da doença.

Os tratamentos incluem medicamentos corticosteroides para retardar a progressão da fraqueza muscular, programas de alongamento e exercícios físicos e o uso de equipamentos, como órteses ou cadeira de rodas, à medida que caminhar se torna mais difícil.

Benefícios e riscos

Os benefícios do tratamento de pacientes, de 4 a 7 anos de idade, demonstram uma melhora significativa em funções essenciais, como a capacidade de ficar em pé, caminhar e subir escadas.

Esses benefícios superam os riscos associados ao tratamento. A relação entre benefícios e riscos é considerada favorável, mesmo diante de incertezas, como a duração da resposta terapêutica

Para pacientes acima de 7 anos e que perderam a capacidade de locomoção funcional, os dados disponíveis são limitados e ainda não são suficientes para verificar o benefício do uso do remédio.

O presidente sul-coreano, Yoon Suk Yeol, anunciou uma “lei marcial de emergência” na terça-feira, acusando a oposição do país de governar o parlamento, simpatizando com Coréia do Norte e paralisar o governo com ações antiestatais.

Yoon declarou a medida crítica para a defesa da ordem constitucional do país.

“Para salvaguardar um liberalismo Coréia do Sul das ameaças representadas pelas forças comunistas da Coreia do Norte e para eliminar elementos anti-Estado… Declaro lei marcial de emergência”, disse Yoon num discurso televisionado.

O Partido Democrata, da oposição, tem maioria no parlamento e, portanto, é capaz de frustrar os planos de Yoon para o orçamento do próximo ano na Coreia do Sul.

Entretanto, o presidente também tem rejeitado os pedidos de investigações independentes sobre os escândalos que envolvem a sua esposa e altos funcionários, atraindo duras repreensões dos seus rivais políticos.

Yoon assumiu o cargo em 2022, mas viu seu índice de aprovação cair nos últimos meses.

você é (AP, Reuters, AFP)

O Instituto Nacional de Meteorologia (Inmet) emitiu aviso de tempestade para sete estados: Mato Grosso, Goiás, Minas Gerais, Rio de Janeiro, São Paulo, Mato Grosso do Sul e Paraná. O alerta tem grau de severidade classificado como perigo e segue em vigência até as 10h desta quarta-feira (4).

A previsão é de chuva entre 30 milímetros e 60 milímetros por hora (mm/h) ou entre 50 milímetros e 100 milímetros por dia (mm/dia), além de ventos intensos que podem variar de 60 quilômetros a 100 quilômetros por hora (km/h) e queda de granizo. Há também risco de corte de energia elétrica, estragos em plantações, queda de árvores e alagamentos.

As áreas afetadas incluem: Centro Goiano, Triângulo Mineiro/Alto Paranaíba, Central Mineira, Norte Pioneiro Paranaense, Zona da Mata, Centro-Sul Mato-grossense, Sul Goiano, Presidente Prudente, São José do Rio Preto, Metropolitana de Curitiba, Leste de Mato Grosso do Sul, Campinas, Oeste de Minas, Bauru, Piracicaba, Sul/Sudoeste de Minas, Itapetininga, Centro Norte de Mato Grosso do Sul, Campo das Vertentes, Ribeirão Preto, Araçatuba, Sudeste Mato-grossense, Noroeste Paranaense, Macro Metropolitana Paulista e Marília.

Outras regiões afetadas são: Metropolitana de Belo Horizonte, Norte Central Paranaense, Sudoeste de Mato Grosso do Sul, Araraquara, Pantanais Sul Mato-grossense, Sul Fluminense, Vale do Paraíba Paulista, Noroeste Fluminense, Noroeste Goiano, Nordeste Mato-grossense, Centro Oriental Paranaense, Sudoeste Mato-grossense, Baixadas, Centro Ocidental Paranaense, Centro Fluminense, Metropolitana de São Paulo, Assis, Oeste Paranaense, Litoral Sul Paulista, Metropolitana do Rio de Janeiro, Centro-Sul Paranaense, Norte Fluminense, Norte Mato-grossense, Noroeste de Minas e Sudeste Paranaense.

Em caso de rajadas de vento, o Inmet orienta que a população não se abrigue debaixo de árvores, diante do risco de queda e de descargas elétricas, e não estacione veículos próximos a torres de transmissão e placas de propaganda. 

“Se possível, desligue aparelhos elétricos e quadro geral de energia. Obtenha mais informações junto à Defesa Civil (telefone 199) e ao Corpo de Bombeiros (telefone 193)”, recomenda o Inmet.

Chuvas intensas

Outro alerta publicado pelo instituto é de chuvas intensas, válido para parte do país até as 10h desta quarta-feira. O alerta tem grau de severidade classificado como perigo potencial. A previsão é de chuva entre 20 mm/h e 30 mm/h ou de até 50 mm/dia, além de ventos intensos variando entre 40 km/h e 60 km/h. De acordo com o aviso, há baixo risco de corte de energia elétrica, queda de galhos de árvores, alagamentos e descargas elétricas.

Para esse segundo alerta, as áreas afetadas incluem: Centro Goiano, Triângulo Mineiro/Alto Paranaíba, Leste Goiano, Central Mineira, Sul Cearense, Norte Pioneiro Paranaense, Zona da Mata, Ocidental do Tocantins, Sudeste Piauiense, Sertões Cearenses, Centro-Sul Mato-grossense, Vale do Acre, Sul Goiano, Vale do Rio Doce, Presidente Prudente, São José do Rio Preto, Metropolitana de Curitiba, Sertão Pernambucano, Central Espírito-santense, Centro-Norte Piauiense, Sudeste Paraense, Nordeste Mato-grossense, Sertão Paraibano, Leste de Mato Grosso do Sul, Noroeste Espírito-santense, Campinas, Oeste de Minas, Oeste Potiguar, Bauru, Piracicaba, Vale do Mucuri, Norte de Minas, Sul/Sudoeste de Minas, Itapetininga, Centro Norte de Mato Grosso do Sul, Sul Espírito-santense, Campo das Vertentes, Oriental do Tocantins, Jequitinhonha, Norte Mato-grossense, Leste Rondoniense e Sudoeste Paraense.

Outras regiões afetadas são: Ribeirão Preto, Araçatuba, Sudeste Mato-grossense, Norte Goiano, Noroeste Paranaense, Sul Maranhense, Jaguaribe, Macro Metropolitana Paulista, Centro Amazonense, Marília, Metropolitana de Belo Horizonte, Sudoeste Piauiense, Norte Central Paranaense, Sudoeste de Mato Grosso do Sul, Sudoeste Amazonense, Araraquara, Pantanais Sul Mato-grossense, Extremo Oeste Baiano, Sul Fluminense, Centro-Sul Cearense, Vale do Paraíba Paulista, Noroeste Fluminense, Sul Amazonense, Litoral Norte Espírito-santense, Noroeste Goiano, Centro Oriental Paranaense, Sudoeste Mato-grossense, Baixadas, Centro Ocidental Paranaense, Centro Fluminense, Noroeste de Minas, Metropolitana de São Paulo, Assis, Leste Maranhense, Norte Amazonense, Litoral Sul Paulista, Metropolitana do Rio de Janeiro, Distrito Federal, Vale São-Franciscano da Bahia, Madeira-Guaporé, Norte Fluminense, Vale do Juruá, Centro Maranhense, Oeste Maranhense, Centro Sul Baiano e Sul Baiano.