NOSSAS REDES

ACRE

Anvisa aprova remédio de R$ 17 milhões para tratar doença rara

PUBLICADO

em

O remédio Elevidys, da farmacêutica Roche, foi aprovado pela Anvisa e está entre os mais caros do mundo: custa quase R$ 17 milhões. A medicação teve o registro aprovado para crianças de 4 a 7 anos com distrofia muscular de Duchenne.

A liberação é em caráter excepcional por causa da gravidade da doença e da falta de outros tratamentos para a condição.

É a primeira terapia gênica aprovada para as crianças que têm o diagnóstico da doença genética, que afeta a locomoção e causa problemas cardíacos e respiratórios.

Doença rara e progressiva

A distrofia muscular de Duchenne é uma condição genética rara e grave que se agrava com o tempo, levando ao enfraquecimento e à deterioração dos músculos do corpo do paciente.

É uma doença que ocorre devido a um gene defeituoso que resulta na ausência da distrofina, uma proteína que ajuda a manter as células musculares do corpo intactas.

Os sintomas de fraqueza muscular associados à DMD geralmente começam na infância, frequentemente entre 3 e 6 anos de idade. Entretanto, após o pico de aproximadamente 6 anos de idade.

Leia mais notícia boa

A nova medicação

O Elevidys® é um medicamento de terapia avançada, classificado como terapia gênica. Ele funciona utilizando um vetor viral para transportar um gene humano que codifica a microdistrofina, com o objetivo de substituir a proteína distrofina disfuncional ou ausente no organismo do paciente.

A expectativa é que o medicamento restaure, de forma parcial, a função muscular em pacientes pediátricos.

É administrado em uma única dose intravenosa, com a quantidade ajustada de acordo com o peso da criança, de acordo com informações da Anvisa.

Caráter experimental

A Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária), concedeu o registro em caráter excepcional.

Para a concessão, foram considerados a gravidade e a raridade da doença, além da ausência de alternativas terapêuticas para os pacientes. A maioria das abordagens terapêuticas atuais trata os sintomas da doença.

Os tratamentos incluem medicamentos corticosteroides para retardar a progressão da fraqueza muscular, programas de alongamento e exercícios físicos e o uso de equipamentos, como órteses ou cadeira de rodas, à medida que caminhar se torna mais difícil.

Benefícios e riscos

Os benefícios do tratamento de pacientes, de 4 a 7 anos de idade, demonstram uma melhora significativa em funções essenciais, como a capacidade de ficar em pé, caminhar e subir escadas.

Esses benefícios superam os riscos associados ao tratamento. A relação entre benefícios e riscos é considerada favorável, mesmo diante de incertezas, como a duração da resposta terapêutica

Para pacientes acima de 7 anos e que perderam a capacidade de locomoção funcional, os dados disponíveis são limitados e ainda não são suficientes para verificar o benefício do uso do remédio.

O remédio de R$ 17 milhões, aprovado pela Anvisa em caráter excepcional, é para tratar doença rara, que atinge crianças com menos e 7 anos de idade. – Foto: Freepik



Leia Mais: Só Notícias Boas

Advertisement
Comentários

Warning: Undefined variable $user_ID in /home/u824415267/domains/acre.com.br/public_html/wp-content/themes/zox-news/comments.php on line 48

You must be logged in to post a comment Login

Comente aqui

ACRE

Cerimônia do Jaleco marca início de jornada da turma XVII de Nutrição — Universidade Federal do Acre

PUBLICADO

em

cerimonia-jaleco-1.jpeg

No dia 28 de março de 2026, foi realizada a Cerimônia do Jaleco da turma XVII do curso de Nutrição da Universidade Federal do Acre. O evento simbolizou o início da trajetória acadêmica dos estudantes, marcando um momento de compromisso com a ética, a responsabilidade e o cuidado com a saúde.

 

cerimonia-jaleco-2.jpeg



Leia Mais: UFAC

Continue lendo

ACRE

Ufac realiza aula inaugural do MPCIM em Epitaciolândia — Universidade Federal do Acre

PUBLICADO

em

Ufac realiza aula inaugural do MPCIM em Epitaciolândia — Universidade Federal do Acre

A Ufac realizou a aula inaugural da turma especial do mestrado profissional em Ensino de Ciência e Matemática (MPCIM) no município de Epitaciolândia (AC), também atendendo moradores de Brasileia (AC) e Assis Brasil (AC). A oferta dessa turma e outras iniciativas de interiorização contam com apoio de emenda parlamentar da deputada federal Socorro Neri (PP-AC). A solenidade ocorreu na sexta-feira, 27.

O evento reuniu professores, estudantes e representantes da comunidade local. O objetivo da ação é expandir e democratizar o acesso à pós-graduação no interior do Estado, contribuindo para o desenvolvimento regional e promovendo a formação de recursos humanos qualificados, além de fortalecer a universidade para além da capital. 

A pró-reitora de Pesquisa e Pós-Graduação, Margarida Lima Carvalho, ressaltou que a oferta da turma nasceu de histórias, compromissos e valores ao longo do tempo. “Hoje não estamos apenas abrindo uma turma. Estamos abrindo caminhos, sonhos e futuros para o interior do Acre, porque quando o compromisso atravessa gerações, ele se transforma em legado. E o legado transforma vidas.”

 



Leia Mais: UFAC

Continue lendo

ACRE

Ufac recebe visita da RFB para apresentação do projeto NAF — Universidade Federal do Acre

PUBLICADO

em

Ufac recebe visita da RFB para apresentação do projeto NAF — Universidade Federal do Acre

A Ufac recebeu, nesta quarta-feira, 25, no gabinete da Reitoria, representantes da Receita Federal do Brasil (RFB) para a apresentação do projeto Núcleo de Apoio Contábil e Fiscal (NAF). A reunião contou com a participação da Coordenação do curso de Ciências Contábeis e teve como foco a proposta de implantação do núcleo na universidade.
O reitor em exercício e pró-reitor de Planejamento, Alexandre Hid, destacou a importância da iniciativa para os estudantes e sua relação com a curricularização da extensão. Segundo ele, a proposta representa uma oportunidade para os alunos e pode fortalecer ações extensionistas da universidade.

A analista tributária da RFB e representante de Cidadania Fiscal, Marta Furtado, explicou que o NAF é um projeto nacional voltado à qualificação de acadêmicos do curso de Ciências Contábeis, com foco em normas tributárias, legislação e obrigações acessórias. Segundo ela, o núcleo é direcionado ao atendimento de contribuintes de baixa renda e microempreendedores, além de aproximar os estudantes da prática profissional.

Durante a reunião, foi informada a futura assinatura de acordo de cooperação técnica entre a universidade e a RFB. Pelo modelo apresentado, a Ufac disponibilizará espaço para funcionamento do núcleo, enquanto a receita oferecerá plataforma de treinamento, cursos de capacitação e apoio permanente às atividades desenvolvidas.

Como encaminhamento, a RFB entregou o documento referencial do NAF, com orientações para montagem do espaço e definição dos equipamentos necessários. O processo será enviado para a Assessoria de Cooperação Institucional da Ufac. A expectativa apresentada na reunião é de que o núcleo seja integrado às ações de extensão universitária.

Também participaram da reunião o professor de Ciências Contábeis e vice-coordenador do curso, Cícero Guerra; e o auditor fiscal e delegado da RFB em Rio Branco, Claudenir Franklin da Silveira.



Leia Mais: UFAC

Continue lendo

MAIS LIDAS