O remédio Elevidys, da farmacêutica Roche, foi aprovado pela Anvisa e está entre os mais caros do mundo: custa quase R$ 17 milhões. A medicação teve o registro aprovado para crianças de 4 a 7 anos com distrofia muscular de Duchenne.

A liberação é em caráter excepcional por causa da gravidade da doença e da falta de outros tratamentos para a condição.

É a primeira terapia gênica aprovada para as crianças que têm o diagnóstico da doença genética, que afeta a locomoção e causa problemas cardíacos e respiratórios.

Doença rara e progressiva

A distrofia muscular de Duchenne é uma condição genética rara e grave que se agrava com o tempo, levando ao enfraquecimento e à deterioração dos músculos do corpo do paciente.

É uma doença que ocorre devido a um gene defeituoso que resulta na ausência da distrofina, uma proteína que ajuda a manter as células musculares do corpo intactas.

Os sintomas de fraqueza muscular associados à DMD geralmente começam na infância, frequentemente entre 3 e 6 anos de idade. Entretanto, após o pico de aproximadamente 6 anos de idade.

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A nova medicação

O Elevidys® é um medicamento de terapia avançada, classificado como terapia gênica. Ele funciona utilizando um vetor viral para transportar um gene humano que codifica a microdistrofina, com o objetivo de substituir a proteína distrofina disfuncional ou ausente no organismo do paciente.

A expectativa é que o medicamento restaure, de forma parcial, a função muscular em pacientes pediátricos.

É administrado em uma única dose intravenosa, com a quantidade ajustada de acordo com o peso da criança, de acordo com informações da Anvisa.

Caráter experimental

A Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária), concedeu o registro em caráter excepcional.

Para a concessão, foram considerados a gravidade e a raridade da doença, além da ausência de alternativas terapêuticas para os pacientes. A maioria das abordagens terapêuticas atuais trata os sintomas da doença.

Os tratamentos incluem medicamentos corticosteroides para retardar a progressão da fraqueza muscular, programas de alongamento e exercícios físicos e o uso de equipamentos, como órteses ou cadeira de rodas, à medida que caminhar se torna mais difícil.

Benefícios e riscos

Os benefícios do tratamento de pacientes, de 4 a 7 anos de idade, demonstram uma melhora significativa em funções essenciais, como a capacidade de ficar em pé, caminhar e subir escadas.

Esses benefícios superam os riscos associados ao tratamento. A relação entre benefícios e riscos é considerada favorável, mesmo diante de incertezas, como a duração da resposta terapêutica

Para pacientes acima de 7 anos e que perderam a capacidade de locomoção funcional, os dados disponíveis são limitados e ainda não são suficientes para verificar o benefício do uso do remédio.