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Anvisa aprova remédio de R$ 17 milhões para tratar doença rara

PUBLICADO

1 ano atrás

3 de dezembro de 2024

Por:

José Gomes - Da Amazônia para o Mundo! contato@acre.com.br

O remédio Elevidys, da farmacêutica Roche, foi aprovado pela Anvisa e está entre os mais caros do mundo: custa quase R$ 17 milhões. A medicação teve o registro aprovado para crianças de 4 a 7 anos com distrofia muscular de Duchenne.

A liberação é em caráter excepcional por causa da gravidade da doença e da falta de outros tratamentos para a condição.

É a primeira terapia gênica aprovada para as crianças que têm o diagnóstico da doença genética, que afeta a locomoção e causa problemas cardíacos e respiratórios.

Doença rara e progressiva

A distrofia muscular de Duchenne é uma condição genética rara e grave que se agrava com o tempo, levando ao enfraquecimento e à deterioração dos músculos do corpo do paciente.

É uma doença que ocorre devido a um gene defeituoso que resulta na ausência da distrofina, uma proteína que ajuda a manter as células musculares do corpo intactas.

Os sintomas de fraqueza muscular associados à DMD geralmente começam na infância, frequentemente entre 3 e 6 anos de idade. Entretanto, após o pico de aproximadamente 6 anos de idade.

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A nova medicação

O Elevidys® é um medicamento de terapia avançada, classificado como terapia gênica. Ele funciona utilizando um vetor viral para transportar um gene humano que codifica a microdistrofina, com o objetivo de substituir a proteína distrofina disfuncional ou ausente no organismo do paciente.

A expectativa é que o medicamento restaure, de forma parcial, a função muscular em pacientes pediátricos.

É administrado em uma única dose intravenosa, com a quantidade ajustada de acordo com o peso da criança, de acordo com informações da Anvisa.

Caráter experimental

A Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária), concedeu o registro em caráter excepcional.

Para a concessão, foram considerados a gravidade e a raridade da doença, além da ausência de alternativas terapêuticas para os pacientes. A maioria das abordagens terapêuticas atuais trata os sintomas da doença.

Os tratamentos incluem medicamentos corticosteroides para retardar a progressão da fraqueza muscular, programas de alongamento e exercícios físicos e o uso de equipamentos, como órteses ou cadeira de rodas, à medida que caminhar se torna mais difícil.

Benefícios e riscos

Os benefícios do tratamento de pacientes, de 4 a 7 anos de idade, demonstram uma melhora significativa em funções essenciais, como a capacidade de ficar em pé, caminhar e subir escadas.

Esses benefícios superam os riscos associados ao tratamento. A relação entre benefícios e riscos é considerada favorável, mesmo diante de incertezas, como a duração da resposta terapêutica

Para pacientes acima de 7 anos e que perderam a capacidade de locomoção funcional, os dados disponíveis são limitados e ainda não são suficientes para verificar o benefício do uso do remédio.

O remédio de R$ 17 milhões, aprovado pela Anvisa em caráter excepcional, é para tratar doença rara, que atinge crianças com menos e 7 anos de idade. – Foto: Freepik

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II Semana Acadêmica de Sistemas de Informação — Universidade Federal do Acre

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2 horas atrás

14 de fevereiro de 2026

Por:

José Gomes - Da Amazônia para o Mundo! contato@acre.com.br

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Programa insere novos servidores no exercício de suas funções — Universidade Federal do Acre

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2 dias atrás

12 de fevereiro de 2026

Por:

José Gomes - Da Amazônia para o Mundo! contato@acre.com.br

Programa insere novos servidores no exercício de suas funções — Universidade Federal do Acre

A Diretoria de Desempenho e Desenvolvimento, da Pró-Reitoria de Desenvolvimento e Gestão de Pessoas, realizou a abertura do programa Integra Ufac, voltado aos novos servidores técnico-administrativos. Durante o evento, foi feita a apresentação das pró-reitorias, com explanações sobre as atribuições e o funcionamento de cada setor da gestão universitária. O lançamento ocorreu nessa quarta-feira, 11, na sala de reuniões da Pró-Reitoria de Graduação, campus-sede.

A finalidade do programa é integrar e preparar os novos servidores técnico-administrativos para o exercício de suas funções, reforçando sua atuação na estrutura organizacional da universidade. A iniciativa está alinhada à portaria n.º 475, do Ministério da Educação, que determina a realização de formação introdutória para os ingressantes nas instituições federais de ensino.

“Receber novos servidores é um dos momentos mais importantes de estar à frente da Ufac”, disse a reitora Guida Aquino. “Esse programa é fundamental para apresentar como a universidade funciona e qual o papel de cada setor.”

A pró-reitora de Desenvolvimento e Gestão de Pessoas, Filomena Maria Oliveira da Cruz, enfatizou o compromisso coletivo com o fortalecimento institucional. “O sucesso individual de cada servidor reflete diretamente no sucesso da instituição.”

(Camila Barbosa, estagiária Ascom/Ufac)