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Anvisa aprova remédio de R$ 17 milhões para tratar doença rara

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O Cacau Park, parque da Cacau Show, ficará entre Itu e Sorocaba (SP) e terá a maior montanha-russa da América Latina. - Foto: Cacau Show

O remédio Elevidys, da farmacêutica Roche, foi aprovado pela Anvisa e está entre os mais caros do mundo: custa quase R$ 17 milhões. A medicação teve o registro aprovado para crianças de 4 a 7 anos com distrofia muscular de Duchenne.

A liberação é em caráter excepcional por causa da gravidade da doença e da falta de outros tratamentos para a condição.

É a primeira terapia gênica aprovada para as crianças que têm o diagnóstico da doença genética, que afeta a locomoção e causa problemas cardíacos e respiratórios.

Doença rara e progressiva

A distrofia muscular de Duchenne é uma condição genética rara e grave que se agrava com o tempo, levando ao enfraquecimento e à deterioração dos músculos do corpo do paciente.

É uma doença que ocorre devido a um gene defeituoso que resulta na ausência da distrofina, uma proteína que ajuda a manter as células musculares do corpo intactas.

Os sintomas de fraqueza muscular associados à DMD geralmente começam na infância, frequentemente entre 3 e 6 anos de idade. Entretanto, após o pico de aproximadamente 6 anos de idade.

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A nova medicação

O Elevidys® é um medicamento de terapia avançada, classificado como terapia gênica. Ele funciona utilizando um vetor viral para transportar um gene humano que codifica a microdistrofina, com o objetivo de substituir a proteína distrofina disfuncional ou ausente no organismo do paciente.

A expectativa é que o medicamento restaure, de forma parcial, a função muscular em pacientes pediátricos.

É administrado em uma única dose intravenosa, com a quantidade ajustada de acordo com o peso da criança, de acordo com informações da Anvisa.

Caráter experimental

A Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária), concedeu o registro em caráter excepcional.

Para a concessão, foram considerados a gravidade e a raridade da doença, além da ausência de alternativas terapêuticas para os pacientes. A maioria das abordagens terapêuticas atuais trata os sintomas da doença.

Os tratamentos incluem medicamentos corticosteroides para retardar a progressão da fraqueza muscular, programas de alongamento e exercícios físicos e o uso de equipamentos, como órteses ou cadeira de rodas, à medida que caminhar se torna mais difícil.

Benefícios e riscos

Os benefícios do tratamento de pacientes, de 4 a 7 anos de idade, demonstram uma melhora significativa em funções essenciais, como a capacidade de ficar em pé, caminhar e subir escadas.

Esses benefícios superam os riscos associados ao tratamento. A relação entre benefícios e riscos é considerada favorável, mesmo diante de incertezas, como a duração da resposta terapêutica

Para pacientes acima de 7 anos e que perderam a capacidade de locomoção funcional, os dados disponíveis são limitados e ainda não são suficientes para verificar o benefício do uso do remédio.

O remédio de R$ 17 milhões, aprovado pela Anvisa em caráter excepcional, é para tratar doença rara, que atinge crianças com menos e 7 anos de idade. – Foto: Freepik



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Trump critica bispa que o acusou de semear o medo – 22/01/2025 – Mundo

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Trump critica bispa que o acusou de semear o medo - 22/01/2025 - Mundo

O presidente dos Estados Unidos, Donald Trump, qualificou, nesta quarta-feira (22) como “desagradável” uma bispa de Washington e exigiu desculpas dela por ter dito que o republicano estava semeando o medo entre os migrantes e as pessoas LGBTQ.

“A chamada bispa que falou na terça-feira no Serviço Nacional de Oração é uma esquerdista radical que odeia Trump. Ela teve um tom desagradável, não foi convincente nem inteligente”, escreveu o mandatário em sua rede, a Truth Social.

O presidente compareceu na terça a uma missa na Catedral Nacional de Washington dirigida pela bispa Mariann Edgar Budde, da Diocese Episcopal de Washington.

Em seu discurso, a religiosa sermoneou o novo líder pelos decretos assinados contra as pessoas LGBTQ e os migrantes após assumir seu segundo mandato presidencial.

“Peço que tenha piedade, senhor presidente”, disse a bispa, que falou do “medo” que, segundo ela, se sente em todo o país.

“Há crianças gays, lésbicas e transgênero em famílias democratas, republicanas e independentes”, afirmou.

Também defendeu os trabalhadores estrangeiros que “podem não ser cidadãos ou não ter a documentação adequada, mas a grande maioria dos migrantes não são criminosos.”

O presidente, que anteriormente se limitou a dizer que a missa “não foi muito emocionante”, atacou duramente a bispa em sua rede social.

“Além de seus comentários inapropriados, o sermão foi muito chato e pouco inspirador. Ela não é muito boa em seu trabalho. Ela e sua igreja devem desculpas ao público”, publicou.

Entre as dezenas de ordens executivas assinadas na última hora de segunda-feira por Trump estão medidas para suspender a chegada de solicitantes de asilo e expulsar os migrantes que estão no país ilegalmente.

Trump também decretou que apenas serão reconhecidos dois sexos: masculino e feminino, mas não o transgênero.



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Brasileiro tem imagem de cometa feita em Brasília escolhida pela Nasa; é a ‘imagem do dia’, veja

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O cadastramento biométrico de presos no ES já ajudou a solucionar vários crimes sem autoria. - Foto: TV Gazeta

A imagem de um comenta que cruza os céus de Brasília é inacreditável. De tão extraordinária a imagem do cometa registrada no momento exato pelo fotógrafo e videomaker brasileiro Frederico Danin, o Fred, foi escolhida pela Nasa. O trabalho compôs a galeria de “imagem do dia” da agência espacial norte-americana.

O registro foi divulgado no site Astronomy Picture of the Day (Apod), que publica imagens de fenômenos astronômicos observados em todo o mundo. O fotógrafo e videomaker conversou com o Só Notícia Boa.



Fred Danin captou a imagem do cometa no céu de Brasília, no último dia 12, no Parque das Garças. É tão perfeita que é possível ainda admirar o entardecer na capital e toda sua beleza, em cartões-postais da cidade, como o Lago Paranoá e as luzes que iluminam os edifícios.

“Emocionado e honrado”

“Ao ver a publicação oficial, fiquei emocionado e extremamente honrado. É um reconhecimento que me motiva ainda mais e uma oportunidade incrível de colocar Brasília no mapa mundial da astrofotografia”, afirmou Fred Danin ao Só Notícia Boa.

O profissional contou que foi até o Parque das Garças, no Lago Norte, de Brasília, para registrar o Cometa C/2024 G3 (ATLAS) cruzando o céu logo após o pôr do sol, com duas câmeras. Uma com lente 24mm para um timelapse amplo e outra com uma lente 270mm. No dia 17, enviou o registro para a Nasa.

Criteriosos, os responsáveis pelo setor da Nasa enviaram e-mail, questionando detalhes técnicos sobre a imagem: se era uma única exposição ou um empilhamento de imagens (técnica comum em astrofotografia para melhorar a qualidade final). Dias depois, veio a publicação.

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Cautela e receio

Com receio de não ter a imagem escolhida, Fred Danin guardou segredo de todos.

“Não contei a ninguém, nem mesmo para minha família, porque fiquei receoso de que a decisão pudesse ser revertida”, confidenciou o profissional.

Ele lembra, como se fosse hoje, do momento que fez o registro. “Algumas pessoas curiosas sobre equipamentos se aproximaram para observar o cometa, incluindo um jovem com quem conversei bastante sobre fotografia e astronomia, e um pai com seus filhos animados para ver o espetáculo celeste.”

Nas redes sociais

Nas redes sociais, muitos elogios e comemorações ao trabalho escolhido. “Impressionante de lindo. Já vi e revi várias vezes”, disse um internauta.

“Parabéns. Lindo demais”, acrescentou uma seguidora. “Essa imagem ficou perfeita mesmo!!!.”

O fotógrafo e videomaker Fred Danin se diz "muito honrardo" por ter seu trabalho escolhido pela Nasa. - Foto: @sonoticiaboa/@freddanin O fotógrafo e videomaker Fred Danin se diz “muito honrardo” por ter seu trabalho escolhido pela Nasa. – Foto: @sonoticiaboa/@freddanin

Veja que fantástico o trabalho do Fred Danin, o fotógrafo e videomaker brasileiro, cujo trabalho foi destacado pela Nasa:



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Donald Trump tenta estabelecer uma “presidência imperial” nos Estados Unidos

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Donald Trump tenta estabelecer uma “presidência imperial” nos Estados Unidos

  O presidente dos Estados Unidos, Donald Trump, na Casa Branca, em Washington, em 21 de janeiro de 2025.

Um paradoxo já está a surgir no início do novo mandato de Donald Trump. O Presidente dos Estados Unidos quer, ao mesmo tempo, reduzir o perímetro do Estado federal, cortando a sua força de trabalho e as suas agências, e testar os limites do poder executivo, para o alargar. Se a primeira missão foi confiada ao empresário Elon Musk, a outra parte foi pensada, premeditada, preparada durante meses pela comitiva de Donald Trump. Trata-se de ampliar ao máximo o que o historiador americano Arthur Schlesinger (1917-2007) havia chamado, já em 1973, de “a presidência imperial”fugindo cada vez mais ao sistema de freios e contrapesos.

A primeira onda de decretos presidenciais ilustrou isso. A Casa Branca quer politizar os altos funcionários da função pública, muito além dos milhares de cargos que mudam a cada administração. Ela fala constantemente sobre o retorno de “meritocracia”onde ela espera lealdade infalível. Também abre debates jurídicos explosivos, que serão decididos pelo Supremo Tribunal, dominado por juízes conservadores.

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